我國原研mRNA腫瘤治療性疫苗近日又有重大進展。據(jù)美國時間5月7日消息,由成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司(威斯津生物)研發(fā)的“WGc-043 注射液”,近日獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)IND批件,獲準開展臨床試驗。
這也是全球首個獲批IND的EB病毒相關(guān)腫瘤mRNA治療性疫苗。
mRNA腫瘤疫苗管線是目前mRNA創(chuàng)新藥領(lǐng)域的重大突破口之一。包括默沙東(MSD)、莫德納(Moderna)、拜恩泰科(BioNTech)在內(nèi)的國際知名制藥企業(yè)在該領(lǐng)域均有密集布局,但研發(fā)進展不一。威斯津生物腫瘤疫苗管線WGc-043此次獲批IND,不僅進一步證實了其在遞送載體、序列設(shè)計等mRNA核心技術(shù)上的成熟性,也讓該項目的商業(yè)化進入“倒計時”階段。同時,WGc-043的成功,還將為終末期EB病毒相關(guān)腫瘤如鼻咽癌(NPC)等實體瘤和自然殺傷T細胞淋巴瘤(NKTL)等血液瘤患者提供新的治療選擇。
市場潛力巨大,有望在兩類腫瘤治療上實現(xiàn)突破
據(jù)FDA公開消息,威斯津生物的“WGc-043 注射液”本次獲批的適應(yīng)癥有兩類:一是適用于經(jīng)過二線系統(tǒng)治療的EB病毒陽性晚期實體瘤成人患者;二是適用于復(fù)發(fā)或難治性的EB病毒陽性血液瘤成人患者。這兩類適應(yīng)癥,均是目前EB病毒相關(guān)腫瘤臨床治療的難點所在。
EB病毒是首個被發(fā)現(xiàn)的人類致瘤病毒,在人群中的感染率超過90%。EB病毒與鼻咽癌、淋巴瘤、胃癌、肺癌、肝癌、食管癌、乳腺癌、宮頸癌等10余種惡性腫瘤,以及多發(fā)性硬化癥、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自身免疫性疾病高度相關(guān)。國際癌癥研究機構(gòu)(IARC)將EB病毒定為第一類致癌物,由EB病毒引起的全球性疾病防治負擔(dān)巨大。這對于一款創(chuàng)新藥,無疑是一個具有極大潛力的市場。
WGc-043自身的優(yōu)勢明顯:高效低毒、通用性強,生產(chǎn)快速、價格便宜,擁有完整自主知識產(chǎn)權(quán),且技術(shù)領(lǐng)跑于國際水平,給后期商業(yè)化留下了巨大的發(fā)展空間。WGc-043已完成了針對鼻咽癌和自然殺傷T細胞淋巴瘤兩個適應(yīng)癥的IIT(研究者發(fā)起的臨床試驗),展現(xiàn)出比現(xiàn)有公開的其它mRNA腫瘤治療性疫苗更優(yōu)越的安全性和有效性?梢灶A(yù)見,一旦WGc-043成功上市,將為終末期EB病毒陽性實體瘤和血液瘤患者提供新的治療選擇。
顛覆性技術(shù)壓艙,威斯津EB病毒相關(guān)腫瘤疫苗臨床表現(xiàn)亮眼
作為一款mRNA創(chuàng)新藥,技術(shù)上的先進性是“WGc-043 EB病毒相關(guān)腫瘤mRNA疫苗”最大的亮點。該產(chǎn)品全面運用了威斯津生物在mRNA領(lǐng)域獲得的突破性技術(shù),包括遞送載體、序列設(shè)計等方面的最新研發(fā)成果。
在mRNA技術(shù)發(fā)展的早期階段,國外企業(yè)在上述三大技術(shù)板塊布局了大量專利,形成了非常高的技術(shù)壁壘,成為后入者的“深水區(qū)”和繞不開的障礙。為了打破這一格局,經(jīng)過長時間的底層自主研發(fā),威斯津生物最終在上述三個核心技術(shù)板塊獲得了關(guān)鍵性突破,可離子化脂質(zhì)的專利已經(jīng)獲得中國、美國、歐洲等國家和地區(qū)的授權(quán),打破了歐美企業(yè)的專利封鎖。同時,威斯津生物的mRNA平臺技術(shù)也達成了具有重大意義的里程碑。2023年2月,在科技部主辦的“2022年全國顛覆性技術(shù)創(chuàng)新大賽總決賽”中,威斯津生物獲得最高獎項,被認為具有“革命性、顛覆性”的創(chuàng)新和突破,是“可改變游戲規(guī)則”的創(chuàng)新性技術(shù);2023年12月,由威斯津生物牽頭申報的“mRNA通用關(guān)鍵技術(shù)平臺建立及創(chuàng)新藥物研發(fā)”項目,成功立項國家重點研發(fā)計劃“前沿生物技術(shù)”重點專項。
關(guān)于威斯津生物:
專注于mRNA技術(shù)研究及創(chuàng)新藥研發(fā)
成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司,由中科院院士魏于全教授與曾在哈佛醫(yī)學(xué)院從事mRNA藥物相關(guān)研究并在該領(lǐng)域深耕近10年的宋相容教授聯(lián)合創(chuàng)建。公司聚焦于mRNA創(chuàng)新藥物和新型納米佐劑開發(fā),致力于成為擁有核心技術(shù)和自主知識產(chǎn)權(quán),集研發(fā)、生產(chǎn)、銷售于一體的全球化生物醫(yī)藥公司。
威斯津生物以創(chuàng)新為驅(qū)動,在mRNA藥物研發(fā)的三大關(guān)鍵技術(shù):mRNA序列、遞送載體以及放大生產(chǎn)上均獲得全面突破,并布局了mRNA序列、遞送載體和智能制造設(shè)備等核心專利,突破了mRNA藥物的全球?qū)@趬,實現(xiàn)了完整的自主知識產(chǎn)權(quán)。
布局20余條mRNA研發(fā)管線,商業(yè)化進展順利
在前期科研成果的基礎(chǔ)上,威斯津生物已搭建起5大研發(fā)平臺:腫瘤治療性疫苗平臺、蛋白質(zhì)替代治療平臺、基因編輯治療遺傳病和罕見病平臺、預(yù)防性疫苗平臺以及新型納米佐劑平臺,形成“產(chǎn)、學(xué)、研、醫(yī)”協(xié)同推進的新藥研發(fā)和轉(zhuǎn)化模式。威斯津正在積極推進多方位的對外合作以實現(xiàn)公司未來的商業(yè)化布局。
目前,威斯津生物在mRNA藥物和新型納米佐劑領(lǐng)域布局的產(chǎn)品管線超過20個,全面覆蓋了mRNA腫瘤治療性疫苗、針對傳染病的mRNA預(yù)防性疫苗,以及針對其他疾病如肥胖、衰老的治療性藥物等領(lǐng)域。除腫瘤產(chǎn)品獲得IND外,新型納米佐劑WGa01也于去年獲得中國緊急使用授權(quán)(EUA)并成功上市應(yīng)用于臨床,同時實現(xiàn)了國產(chǎn)“0”生產(chǎn)的重大突破。
(責(zé)任編輯:華康)