記者24日從北京協(xié)和醫(yī)院獲悉,該院神經(jīng)外科王任直、包新杰和神經(jīng)科萬(wàn)新華團(tuán)隊(duì)聯(lián)合開展的“利用人源神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森病Ⅰ期臨床研究”取得突破性進(jìn)展:他們首創(chuàng)了通過(guò)鼻黏膜移植神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森病的方法,并通過(guò)臨床試驗(yàn)證明這種與既往移植途徑不同的無(wú)創(chuàng)方式安全有效。相關(guān)成果近期發(fā)表于《神經(jīng)病學(xué)、神經(jīng)外科學(xué)和精神病學(xué)雜志》。
帕金森病是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病,其主要特征是大腦的多巴胺能神經(jīng)元逐漸減少。目前的藥物和手術(shù)治療方法,只能暫時(shí)緩解病癥,無(wú)法實(shí)現(xiàn)病情逆轉(zhuǎn),更不能根治疾病。
從全球來(lái)看,多項(xiàng)利用外源性神經(jīng)干細(xì)胞治療帕金森病試驗(yàn)已進(jìn)入臨床階段,這些療法采用腦內(nèi)定向注射或腰椎穿刺的方式移植干細(xì)胞,移植方式屬于有創(chuàng)操作。
北京協(xié)和醫(yī)院研究團(tuán)隊(duì)敏銳地捕捉到,鼻腔作為大腦的“后門”,其黏膜下存在一條直接通往大腦深處的“近路”,即嗅覺(jué)神經(jīng)通道。這為植入神經(jīng)干細(xì)胞繞過(guò)血腦屏障直接抵達(dá)目標(biāo)區(qū)域提供了可能。
為了證明“抄近路”的可行性,團(tuán)隊(duì)開展了單中心、對(duì)研究者和受試者都不設(shè)盲、劑量遞增的人源神經(jīng)干細(xì)胞經(jīng)鼻黏膜途徑移植治療帕金森病的Ⅰ期臨床研究。具體而言,研究納入了18名患病5年以上的中晚期帕金森病患者;颊弑环譃3個(gè)劑量組,分別經(jīng)鼻黏膜途徑接受每次150萬(wàn)、500萬(wàn)和1500萬(wàn)人源神經(jīng)干細(xì)胞治療。
在安全性評(píng)估中,研究團(tuán)隊(duì)未發(fā)現(xiàn)與治療相關(guān)的、有臨床意義的安全問(wèn)題或嚴(yán)重不良事件,影像學(xué)檢查也未發(fā)現(xiàn)腫瘤或其他異常。經(jīng)鼻黏膜途徑移植神經(jīng)干細(xì)胞的安全性和有效性得以證實(shí)。
“相比傳統(tǒng)的腦內(nèi)定向注射或腰椎穿刺移植,經(jīng)鼻黏膜途徑移植治療的方式更加便捷,而且無(wú)創(chuàng),可以多次重復(fù)移植。這一方法將有效提高細(xì)胞的存活率和功能性整合效率,從而實(shí)現(xiàn)神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)的有效修復(fù)與功能恢復(fù)。”研究團(tuán)隊(duì)表示,下一步,他們將進(jìn)行更大規(guī)模、更長(zhǎng)期的隨機(jī)對(duì)照Ⅱ期臨床試驗(yàn),進(jìn)一步驗(yàn)證其效果。
(責(zé)任編輯:華康)