電角膜新生血管(簡稱CoNV)是一種重要致盲性眼部病變。記者12日獲悉,中國醫(yī)學專家利用前沿的基因編輯技術,篩選開發(fā)了一種具有針對性的基因編輯系統(tǒng),達到從源頭上抑制其表達的效果。
復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院黃錦海/周行濤團隊與暨南大學附屬深圳眼科醫(yī)院雷和田教授團隊、溫州醫(yī)科大學附屬眼視光醫(yī)院王勤美教授團隊攜手獲得的研究成果,在最新一期國際權威學術期刊《先進科學》(Advanced Science)上發(fā)表。
據(jù)了解,角膜新生血管在全球范圍內(nèi)的發(fā)病率可達4.1%-10.4%,而其中多達12%-57.4%的患者會因此失明。CoNV的傳統(tǒng)藥物療法:包括激素、非甾體抗炎藥治療等,存在利用率低、作用時間短、副作用大等問題。高效可靠的CoNV治療方法仍待進一步探索。
研究團隊方面當日介紹,角膜新生血管的形成會不斷侵蝕角膜的透明性,導致患者視力大幅下降。研究團隊聚焦眼科醫(yī)工交叉研究,充分發(fā)揮基因編輯等多學科技術優(yōu)勢,著眼基因編輯“剪”斷促新生血管形成的關鍵環(huán)節(jié),實現(xiàn)一針“剪”血的治療效果,以維持角膜透明與健康的生理狀態(tài)。這為角膜新生血管的治療帶來新突破。
據(jù)悉,血管內(nèi)皮生長因子(簡稱:VEGF)是血管生成過程中的關鍵調(diào)控因子之一。黃錦海/周行濤團隊從臨床需求出發(fā),精準鎖定促血管生成的關鍵驅(qū)動因子,篩選開發(fā)了一種針對VEGFA基因的CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)。
在體動物實驗數(shù)據(jù)表明,CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)能夠通過一次性治療,不僅能夠在體外表現(xiàn)出顯著的抗血管功能,更能在體內(nèi)成功抑制VEGFA表達上調(diào)及CoNV形成過程,展示出持久且安全的抗新生血管療效。
(責任編輯:華康)